- El nuevo candidato, basado en la tecnología del RNA de interferencia, llega a la retina tras ser administrado tópicamente.
- Se espera que este modo de administración afecte de manera positiva a la calidad de vida de los pacientes, posibilitando el uso de un fármaco en gotas oftálmicas en lugar de la práctica estándar actual, en la que el tratamiento se realiza mediante inyecciones oculares.
Sylentis presenta por primera vez datos positivos sobre la eficacia del compuesto SYL136001v10, un siRNA (ARN interferente pequeño, uno de los tipos del RNAi) para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina que cursan procesos de neovascularización. Entre estas enfermedades destacan la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la retinopatía diabética. Los datos presentados demuestran que el siRNA puede ser aplicado en forma de gotas oftalmológicas cambiando el paradigma del tratamiento de los pacientes con esta patología. “Actualmente, los pacientes deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se administran a través de inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso para el paciente, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario”, asegura Covadonga Pañeda, Gerente de I+D de Sylentis, y autora principal de los estudios.
Dicha presentación se realiza en el marco del XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS, por sus siglas en inglés), que se celebra del 24 al 27 de septiembre en Burdeos (Francia), y en el que se presentarán los últimos desarrollos y avances en el tratamiento de diversas patologías mediante el uso de oligonucleótidos.
En esta línea, la Compañía ha identificado a la proteína NRARP (NOTCH-regulated Ankyrin Repeat Protein) como una potencial diana para el tratamiento de enfermedades angiogénicas de la retina. NRARP es un elemento fundamental en el control de las señales que llevan a la formación de nuevos vasos sanguíneos; por lo que se han analizado las consecuencias de su modulación mediante RNAi en un modelo animal de neovascularización retiniana.
Los estudios de eficacia llevados a cabo han demostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante RNAi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas en modelos animales son equivalentes a las observadas en respuesta al tratamiento con anti-VEGF, estándar de tratamiento actual para estas enfermedades que se basa en inyecciones oculares.
Principales estudios de Sylentis en el XIII Encuentro Anual de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos:
- Targeting NRARP with siRNA based compounds for the treatment of retinal neovascularization
Sesión: 24 de septiembre de 18:30 a 20:30 horas. Autor principal: Covadonga Pañeda et al. R&D Manager, Sylentis, España.
- Clinical and preclinical study correlation for SYL1001, a new treatment for dry eye disease (Posterboard number:
Sesión: 25 de septiembre de 17:00 a 19:30 horas. Autor principal: Autor principal: Covadonga Pañeda et al. R&D Manager, Sylentis, España.
Sobre RNA de interferencia (RNAi)
RNA de interferencia (RNAi) es un proceso celular que ocurre de manera natural y que normaliza la expresión de ciertos genes regulando el desarrollo y la defensa innata en animales y plantas. Este proceso se utiliza en biotecnología para silenciar RNA mensajeros que codifican la proteína causante de la enfermedad. La aplicación terapéutica del RNAi está en auge dada la especificidad de silenciamiento de genes para una proteína particular en un determinado tejido y la ausencia de efectos secundarios. Este nuevo enfoque para el descubrimiento y desarrollo de fármacos es una tecnología prometedora que avanza rápidamente en el campo de la investigación traslacional9,10.
Sobre Sylentis
Sylentis es una empresa farmacéutica que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnologías de silenciamiento génico o RNAi. Esta tecnología permite el diseño de moléculas capaces de inhibir de manera selectiva la síntesis de proteínas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnología novedosa y en la actualidad cuenta con un sólido programa en oftalmología con un candidato en ensayo clínico de Fase III: SYL1001, para el tratamiento del ojo seco13; y otro en Fase II: bamosirán, para el tratamiento del glaucoma14. Sylentis también investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina. Para obtener más información visite www.sylentis.com.
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[1] Elbashir SM1, Harborth J, Lendeckel W, Yalcin A, Weber K, Tuschl T. Duplexes of 21-nucleotide RNAs mediate RNA interference in cultured mammalian cells. Nature. 2001 May 24;411(6836):494-8 [1] Soutschek J1, Akinc A, Bramlage B, Charisse K, Constien R, Donoghue M, Elbashir S, Geick A, Hadwiger P, Harborth J, John M, Kesavan V, Lavine G, Pandey RK, Racie T, Rajeev KG, Röhl J, Toudjarska I, Wang G, Wuschko S, Bumcrot D, Koteliansky V, Limmer S, Manoharan M, Vornlocher HP. Therapeutic silencing of an endogenous gene by systemic administration of modified siRNAs. Nature. 2004 Nov 11;432(7014):173-8 [1] Moreno-Montañes J, Sádaba B, Ruz V, Gomez-Guiu A, Zarranz J, Gonzalez MV, Pañeda C, Jimenez AI. Phase I Clinical Trial of SYL040012, A Small Interfering RNA Targeting β-Adrenergic Receptor 2, for Lowering Intraocular Pressure. Mol Ther. 2014, 22(1):226-32
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