Sylentis presenta nuevos datos clínicos y preclínicos de la molécula SYL1001 durante ARVO 2017

  • SYL1001 es un fármaco en investigación para el tratamiento del síndrome de ojo seco.
  • Se trata de un producto basado en una tecnología novedosa (RNA de interferencia) desarrollado para tratar signos y síntomas de esta patología.
  • El Congreso Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) reúne a alrededor de 11.000 asistentes del 7 al 11 de mayo en Baltimore (Estados Unidos).

En el marco del Congreso Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO, por sus siglas en inglés), que se celebra del 7 al 11 de mayo en Baltimore (Estados Unidos), Sylentis, empresa farmacéutica del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), presenta nuevos avances clínicos y preclínicos con su molécula en investigación SYL1001 para el tratamiento del síndrome de ojo seco. Se trata de un producto basado en una tecnología novedosa (RNA de interferencia) desarrollado para tratar signos y síntomas de esta patología.

Este Congreso acoge a alrededor de 11.000 asistentes entre investigadores y oftalmólogos que se reúnen para avanzar en el conocimiento en torno a la ciencia básica y clínica de vanguardia. “Para nosotros es un orgullo poder presentar nuestros resultados ante una audiencia tan preparada. Confiamos en nuestra tecnología, novedosa en su campo, y esperamos que SYL1001 pueda convertirse pronto en una alternativa real para tratar a los millones de persones que padecen ojo seco en el mundo”, asegura Ana Isabel Jiménez, directora de I+D de Sylentis.

En este sentido, Sylentis participa en este evento con la presentación de los resultados de varios ensayos clínicos. Por un lado se presentaron los resultados de estabilidad del SYL1001 en diferentes envases de comercialización. Se analizó la estabilidad del fármaco en varios envases y condiciones a lo largo del tiempo, concluyendo que los diferentes envases analizados garantizan la integridad y especificaciones del producto.

Por otro lado, Sylentis ha presentado la investigación del fármaco en modelos animales para evaluar su eficacia en el tratamiento de los síntomas y signos del ojo seco. Los pacientes con ojo seco tienen un déficit de la proteína mucina en la lágrima, baja densidad de las células de Goblet e inflamación en la superficie ocular. Estos estudios han concluido que SYL1001, además de disminuir la sensación de dolor ocular, mejora la calidad de la lágrima y reduce la inflamación. En modelos animales se ha demostrado que el tratamiento con SYL1001 aumenta de manera estadística los niveles de mucina (MUC5A+) presente en la superficie del ojo, permitiendo la formación de la película lagrimal. En este mismo estudio también se ha visto un incremento de la densidad de la células de Goblet (células encargadas de fabricar y secretar la mucina) y en la secreción lagrimal. Por otro lado los mediadores inflamatorios de la superficie ocular han disminuido tras el tratamiento.

Por último, la Compañía presenta un tercer estudio que demuestra la correlación existente entre los resultados de los ensayos preclínicos y clínicos en torno a la búsqueda de la dosis más óptima y eficaz. Tanto en modelos animales como en humanos se observó que la concentración de 1.125% de SYL1001 fue la más eficaz y con muy pocos efectos adversos reportados.

Principales estudios de Sylentis en el congreso ARVO 2017:

  • Stability study of SYL1001 eye drops (a siRNA compound) for DED in different containers (Posterboard Number: 476 – A0401)
    Sesión: 7 de mayo de 13:30 a 15:15 horas. Autor principal: Verónica Ruz, et al. Regulatory Affairs, Sylentis, España.
  • Efficacy of SYL1001 in different animal models of Dry Eye Disease (Posterboard number: 458 – A0383)
    Sesión: 7 de mayo de 2017 de 13:30 a 15:15 horas. Autor principal: Ana Isabel Jiménez et al. I&D, Sylentis, España.
  • Clinical and preclinical study correlation for SYL1001, a new treatment for dry eye disease (Posterboard number: 2670 – A0260)
    Sesión: 9 de mayo de 8:30 a 10:15 horas. Autor principal: María Victoria González et al. Departamento Clínico, Sylentis, España.

Sobre SYL1001
SYL1001 es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oculares sin conservantes que inhibe selectivamente la producción del receptor TRPV1. Estos receptores son canales iónicos mediadores de la transmisión del dolor a nivel ocular. SYL1001 es un oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena de pequeño tamaño (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción novedoso y altamente selectivo. Los estudios no clínicos realizados por Sylentis con SYL1001 han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana específicamente y bloquear la percepción del dolor ocular en los animales tratados .

SYL1001 es un producto en desarrollo para la indicación del tratamiento o prevención de los síntomas y signos del síndrome de ojo seco, y con potencial para desarrollarse para otras patologías que cursen con dolor ocular (herida en la córnea, cirugía refractiva, etc.).

Sobre RNA de interferencia (RNAi)
RNA de interferencia (RNAi) es un proceso celular que ocurre de manera natural y que normaliza la expresión de ciertos genes regulando el desarrollo y la defensa innata en animales y plantas. Este proceso se utiliza en biotecnología para silenciar RNA mensajeros que codifican la proteína causante de la enfermedad. La aplicación terapéutica del RNAi está en auge dada la especificidad de silenciamiento de genes para una proteína particular en un determinado tejido y la ausencia de efectos secundarios. Este nuevo enfoque para el descubrimiento y desarrollo de fármacos es una tecnología prometedora que avanza rápidamente en el campo de la investigación traslacional.

Sobre Síndrome de ojo seco
El Síndrome de ojo seco es una enfermedad multifactorial de la película lagrimal y de la superficie ocular que cursa con síntomas de molestias oculares, trastornos visuales e inestabilidad de la película lagrimal con daño potencial en la superficie ocular. Los síntomas que acompañan al Síndrome de ojo seco incluyen dolor ocular, picor, quemazón (escozor) e irritación de los tejidos oculares. Es característico de países desarrollados, asociado a la contaminación, al aire acondicionado, al uso de lentillas, a las operaciones de cirugía refractiva o el uso continuado de ordenadores. La cantidad y calidad de las lágrimas además disminuye con la edad. La prevalencia es del 5 al 30% en la población de 50 años o más y es más frecuente en mujeres.

Para el ojo seco existen algunos tratamientos, como la ciclosporina en gotas, o el suero autólogo, pero actualmente no existe ningún producto específico para el tratamiento crónico del dolor ocular asociado a esta patología y se usan,  de manera general, analgésicos por vía oral o anestésicos. El principal tratamiento, sin embargo, consiste en la utilización de lágrimas artificiales, ya sea en forma de gotas, gel o pomadas. En general se observa mejor respuesta a largo plazo con gotas de lágrimas sin conservantes.

Sobre Sylentis
Sylentis es una empresa farmacéutica del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnologías de silenciamiento génico o RNAi. Esta tecnología permite el diseño de moléculas capaces de inhibir de manera selectiva la síntesis de proteínas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnología novedosa y en la actualidad cuenta con un sólido programa en oftalmología con dos candidatos en estudios clínicos de fase 2: bamosirán, para el tratamiento del glaucoma  y SYL1001II,III,IV, para el tratamiento del dolor ocular. Sylentis también investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina. Para obtener más información visite www.sylentis.com

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