Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), ha anunciado hoy que va a presentar en ARVO 2023 los avances de dos de sus estudios de fármacos oftálmicos basados en la tecnología del RNA de interferencia (RNAi): Tivanisiran, para la Enfermedad del Ojo Seco (DED, por sus siglas en inglés) y SYL1801, para enfermedades de la retina como la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE). La empresa también presentará un póster con datos no clínicos sobre un modelo animal mejorado de Neovascularización Coroidea (NVC). ARVO 2023 se celebra en Nueva Orleans, Luisiana (EE. UU.), del 23 al 27 de abril.
Entre los estudios que se presentarán, el abstract titulado «Long-term safety studies of tivanisiran for the treatment of Dry Eye Disease (DED)» describe tivanisirán, un pequeño ácido ribonucleico de interferencia (siRNA), administrado en gotas oftálmicas para tratar los signos y síntomas de esta enfermedad de la superficie ocular. Tivanisirán ha demostrado tolerabilidad local y sistémica en estudios no clínicos y clínicos, lo que respalda la finalización del programa de desarrollo.
El abstract «Stability study of a preservative-free formulation of SYL1801, a siRNA indicated for neovascular AMD, in Novelia® multidose eye dropper» presenta SYL1801, una nueva entidad química basada en la tecnología del RNAi, desarrollada por Sylentis, para tratar la Neovascularización Coroidea (NVC) en pacientes con DMAE húmeda. Actualmente, el compuesto está siendo evaluado en un ensayo clínico de fase II.
El abstract «Optimización y caracterización de un modelo animal mejorado de NVC inducida por láser para el estudio de enfermedades de la retina», resume el proceso de la NVC, que causa edema retiniano y el consiguiente daño a las células fotorreceptoras. En la actualidad, los tratamientos dirigidos contra el factor de crecimiento endotelial vascular (anti-VEGF) se administran por vía intravítrea para frenar la progresión de la ceguera en la DMAE húmeda. Sin embargo, el 30% de los pacientes requieren continuas inyecciones para mantener la agudeza visual. Dependiendo del tratamiento con láser, los biomarcadores relevantes mostraron diferentes comportamientos en el tiempo y en los tejidos oculares. Este contexto experimental define nuevos escenarios posibles para estudiar, no sólo nuevos agentes terapéuticos, sino también mecanismos de acción alternativos diferentes a las terapias angiogénicas tradicionales basadas en anticuerpos (como el colirio SYL1801).
| PRODUCTO | TÍTULO | AUTOR | ABSTRACT |
| Tivanisirán | Long-term safety studies of Tivanisiran for the treatment of Dry Eye Disease (DED) | Anne Marie Bleau, PhD | ABSTRACT: 3954-B0271
POSTER SESION: 418 |
| SYL1801 | Stability study of a preservative-free formulation of SYL1801, a siRNA indicated for neovascular AMD, in Novelia®multidose eye dropper | Verónica Ruz, PhD | ABSTRACT: 736-C0318
POSTER SESION: 139 |
| SYL1801 | Optimization and characterization of an improved laser-induced choroidal neovascularization animal model for the study of retinal diseases | Ana Isabel Jiménez-Antón, PhD | ABSTRACT: 2112-C0065
POSTER SESION: 252 |
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Sobre PharmaMar
PharmaMar es una compañía biofarmacéutica centrada en la investigación y el desarrollo de nuevos tratamientos oncológicos, cuya misión es mejorar la salud de los pacientes afectados por enfermedades graves con medicamentos innovadores. Inspirada el mar, guiada por la ciencia e impulsada por los pacientes con enfermedades graves para mejorar sus vidas, proporcionándoles medicamentos novedosos. PharmaMar tiene la intención de seguir siendo el líder mundial en el descubrimiento, desarrollo e innovación de medicamentos de origen marino.
PharmaMar ha desarrollado y comercializa actualmente Yondelis® en Europa, así como Zepzelca® (lurbinectedina), en Estados Unidos; y Aplidin® (plitidepsina), en Australia, con diferentes socios. Además, cuenta con una cartera de candidatos a fármacos y un sólido programa de I+D en oncología. PharmaMar tiene otros programas en fase de desarrollo clínico para varios tipos de tumores sólidos: lurbinectedina y ecubectedina. Con sede en Madrid, PharmaMar tiene filiales en Alemania, Francia, Italia, Bélgica, Austria, Suiza y Estados Unidos. PharmaMar también tiene la participación mayoritaria de Sylentis, empresa dedicada a la investigación de las aplicaciones terapéuticas del silenciamiento génico (RNAi). Para más información, visite nuestra web: www.pharmamar.com.
Sobre Sylentis
Sylentis es una empresa farmacéutica que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnologías de silenciamiento génico o RNAi. Esta tecnología permite el diseño de moléculas capaces de inhibir de manera selectiva la síntesis de proteínas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnología novedosa y en la actualidad cuenta con un sólido programa en oftalmología con un candidato en ensayo clínico de Fase III: tivanisirán, para el tratamiento del ojo seco. Sylentis también investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina. Para obtener más información visite www.sylentis.com.
Sobre SYL1801
SYL1801 es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oftálmicas que inhibe selectivamente la producción del receptor NRARP. El NRARP, al regular las vías de señalización Notch y Wnt en las células endoteliales, juega un papel importante en el control de la neovascularización coroidea. SYL1801 es un oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena de pequeño tamaño (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción altamente selectivo. Los estudios no clínicos realizados por Sylentis con SYL1801 han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana específicamente. La reducción de su expresión en la retina, observada en los modelos animales, se correlaciona con la regresión de los vasos y la disminución del crecimiento vascular retiniano tras la administración tópica.
SYL1801 es un producto en desarrollo para tratar la degeneración macular asociada a la edad, y con potencial para desarrollarse para otras patologías que cursen con neovascularización coroidea.
Sobre tivanisirán
Tivanisirán sódico es un fármaco basado en RNAi que se administra en forma de colirio sin conservantes y que inhibe selectivamente la producción de receptores potenciales transitorios de tipo 1 (TRPV1). Estos receptores son canales iónicos que median la transmisión del dolor y la inflamación a nivel ocular. Tivanisirán sódico es un pequeño oligonucleótido sintético de RNA de doble cadena (siRNA) que actúa mediante un mecanismo de acción novedoso y altamente selectivo. Tivanisirán se encuentra actualmente en fase 3 de desarrollo clínico para tratar los signos y síntomas de la enfermedad del ojo seco, y con potencial de desarrollo para otras patologías que causan dolor ocular (lesión corneal, cirugía refractiva, etc.).
Sobre RNA de interferencia (RNAi)
El RNA de interferencia es una tecnología que busca reducir la producción anómala de proteínas silenciando el RNA mensajero. El RNAi representa un avance por ser un nuevo mecanismo de acción para hacer frente a numerosas patologías. Algunas patologías, como la degeneración macular asociada al envejecimiento, se producen por una alteración de determinadas proteínas. Mediante esta tecnología se puede actuar disminuyendo o controlando de una manera muy específica la producción de las proteínas implicadas en cada patología. Los compuestos basados en la tecnología del RNAi suelen tener un efecto más prolongado que los fármacos tradicionales y pocos efectos secundarios, debido a su alta especificidad.
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