NUESTRA CIENCIA
Silenciamiento RNA y aplicaciones

¿Qué es el RNA de interferencia?

El RNA de interferencia (RNAi) es un mecanismo celular natural que ocurre en plantas, animales y humanos. Está mediado por pequeños fragmentos de RNA de doble cadena llamados siRNAs que juegan un papel clave en la regulación de los genes durante el desarrollo y en la respuesta inmune frente a las infecciones virales.

Gracias a la biotecnología es posible aprovechar este proceso celular para diseñar de forma dirigida terapias específicas basadas en el RNAi.

Algunas enfermedades están causadas por un mal funcionamiento de las proteínas o bien por una producción excesiva de las mismas. El uso de fármacos basados en el RNAi permite disminuir o controlar de manera específica la producción de aquellas que están involucradas en una patología.

En 2006 el Premio Nobel de Fisiología o Medicina fue concedido de forma conjunta a Andrew Z. Fire y Craig C. Mello por su descubrimiento del RNAi mediado por siRNAs. Doce años más tarde el primer fármaco basado en esta tecnología fue aprobado y puesto a disposición de los pacientes.

¿Qué es el silenciamiento por RNAi?

Pequeñas moléculas de RNA de interferencia (siRNA) bloquean, con alta especificidad, la expresión génica, el proceso por el cual se utiliza la información de un gen en la síntesis de una proteína funcional.

Los fármacos de tipo RNAi emplean la maquinaria celular en el citoplasma para silenciar RNA mensajeros (RNAm), que son precursores moleculares de proteínas, y así, sin afectar a los genes, regular su producción buscando obtener un beneficio para el tratamiento de la enfermedad.

La estructura del siRNA consiste en moléculas de ARN de doble cadena, de longitud corta, típicamente de 19-25 pares de bases de longitud.

Debido a las siguientes características de los siRNAs se puede utilizar en una amplia gama de aplicaciones en los campos de la salud o las ciencias de la vida:

  • Emulan un mecanismo celular natural, existente en el organismo.
  • Están diseñados específicamente para evitar los efectos no deseados, o promover otros ventajosos asociados a la expresión de un gen con aplicación en diversas áreas como por ejemplo en terapia o biotecnología.
  • Permiten controlar la expresión de genes específicos sin afectar a otros genes.
  • Permiten regular las alteraciones asociadas a mutaciones.

SirFinderTM

Nuestra herramienta de software propio, SirFinderTM, identifica secuencias adecuadas dentro del RNAm de un gen concreto y permite diseñar compuestos de siRNA con alta eficacia de silenciamiento y especificidad.

 

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