{"id":358,"date":"2022-03-14T15:12:45","date_gmt":"2022-03-14T15:12:45","guid":{"rendered":"http:\/\/sylentis.com\/?p=358"},"modified":"2022-07-05T08:22:22","modified_gmt":"2022-07-05T08:22:22","slug":"sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sylentis.com\/es\/sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina\/","title":{"rendered":"Sylentis, Grupo PharmaMar, finaliza el ensayo de fase I con SYL1801 para enfermedades de retina"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li><strong>Este ensayo ha contado con 36 voluntarios sanos a los que se les ha administrado gotas oft\u00e1lmicas para el tratamiento y\/o prevenci\u00f3n de enfermedades de la retina, como degeneraci\u00f3n macular.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Este estudio evidencia que el SYL1801 es seguro y bien tolerado por tanto, la fase I ha alcanzado el objetivo primario de seguridad.<\/strong><\/li>\n<li><strong>SYL1801 ha sido desarrollado por Sylentis y est\u00e1 basado en la tecnolog\u00eda del RNA de interferencia (RNAi).<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<p>Sylentis, empresa del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), ha anunciado hoy la finalizaci\u00f3n del primer estudio de fase I con su compuesto en investigaci\u00f3n SYL1801 para el tratamiento y\/o prevenci\u00f3n de la neovascularizaci\u00f3n coroidea, causa com\u00fan de enfermedades de la retina, como Degeneraci\u00f3n Macular Asociada a la Edad (DMAE) o retinopat\u00eda diab\u00e9tica.<\/p>\n<p>El ensayo se ha llevado a cabo en 36 voluntarios sanos con dos intervalos de tratamiento: dosis \u00fanica ascendente (SAD,\u00a0<em>Single Ascending Dose<\/em>), con un d\u00eda de tratamiento y dosis m\u00faltiple ascendente (MAD,\u00a0<em>Multiple Ascending Dose<\/em>), con siete d\u00edas consecutivos de tratamiento. Se evaluaron cuatro niveles de dosis diferentes ascendentes de SYL1801 administradas una vez al d\u00eda, mientras que las dosis m\u00e1s altas se administraron tanto una como dos veces al d\u00eda. Todas las dosis administradas del SYL1801 en forma de soluci\u00f3n oft\u00e1lmica \u00a0fueron seguras y bien toleradas durante\u00a0 el ensayo cl\u00ednico.<\/p>\n<p>SYL1801 supone un avance en el desarrollo de f\u00e1rmacos innovadores a trav\u00e9s de la tecnolog\u00eda de silenciamiento g\u00e9nico basada en RNA de interferencia (RNAi): su administraci\u00f3n en forma de gotas oft\u00e1lmicas bloquea la s\u00edntesis del receptor NRARP (Prote\u00ednas con dominios Repetidos de Anquirinas Reguladas por Notch), implicado en la neovascularizaci\u00f3n coroidea (patolog\u00eda de DMAE) y que podr\u00eda cambiar el paradigma del tratamiento de esta enfermedad.<\/p>\n<p><strong>Ana Isabel Jim\u00e9nez<\/strong>, COO y directora de I+D de Sylentis, comenta que \u201c<em>la culminaci\u00f3n de este fase I es un paso m\u00e1s para conseguir un tratamiento m\u00e1s eficaz, que suponga un menor trastorno y que sea menos doloroso para los pacientes ya que los f\u00e1rmacos que tradicionalmente se utilizan para este tipo de dolencias son anticuerpos. Es decir, mol\u00e9culas de gran tama\u00f1o que no pueden llegar desde la superficie ocular hasta la retina por lo que se administran mediante inyecciones intrav\u00edtreas\u201d. \u00a0<\/em><\/p>\n<p>La aplicaci\u00f3n de SYL1801 en forma de colirio podr\u00eda ser una nueva opci\u00f3n terap\u00e9utica para el tratamiento de enfermedades de la retina que cursan con procesos de neovascularizaci\u00f3n.<\/p>\n<p><strong>Degeneraci\u00f3n Macular Asociada a la Edad (DMAE)<\/strong><\/p>\n<p>Se estima que el n\u00famero de individuos con DMAE alcanzar\u00e1 los 288 millones en 2040. La DMAE es la principal causa de discapacidad visual irreversible en la poblaci\u00f3n anciana de los pa\u00edses desarrollados, representando el 8% de todos los casos de ceguera a nivel mundial. De hecho, la prevalencia global de la DMAE entre los 45 y 85 a\u00f1os de edad es del 8,7%<a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/165-sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina#_edn1\" name=\"_ednref1\"><sup>[i]<\/sup><\/a>,<a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/165-sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina#_edn2\" name=\"_ednref2\"><sup>[ii]<\/sup><\/a>.<\/p>\n<p>Actualmente, la DMAE neovascular se trata con inyecciones intrav\u00edtreas regulares de agentes anti-VEGF, un procedimiento muy inc\u00f3modo para los pacientes y que suponen una gran inversi\u00f3n econ\u00f3mica y de tiempo<a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/165-sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina#_edn3\" name=\"_ednref3\">[iii]<\/a>\u00a0para los sistemas de salud.<\/p>\n<p><strong>Aviso<br \/>\n<\/strong>El presente comunicado no constituye una oferta de venta o la solicitud de una oferta de compra de valores, y no constituir\u00e1 una oferta, solicitud o venta en cualquier jurisdicci\u00f3n en la que dicha oferta, solicitud o venta sea ilegal antes del registro o verificaci\u00f3n bajo las leyes de valores de dicha jurisdicci\u00f3n.<\/p>\n<p><strong>Sobre PharmaMar<br \/>\n<\/strong>PharmaMar es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica centrada en la investigaci\u00f3n y el desarrollo de nuevos tratamientos oncol\u00f3gicos, cuya misi\u00f3n es mejorar la salud de los pacientes afectados por enfermedades graves con medicamentos innovadores. Inspirada el mar, guiada por la ciencia e impulsada por los pacientes con enfermedades graves para mejorar sus vidas, proporcion\u00e1ndoles medicamentos novedosos. PharmaMar tiene la intenci\u00f3n de seguir siendo el l\u00edder mundial en el descubrimiento, desarrollo e innovaci\u00f3n de medicamentos de origen marino.<\/p>\n<p>PharmaMar ha desarrollado y comercializa actualmente Yondelis<sup>\u00ae<\/sup>\u00a0en Europa, as\u00ed como Zepzelca<sup>\u00ae<\/sup>\u00a0(lurbinectedina), en Estados Unidos; y Aplidin<sup>\u00ae<\/sup>\u00a0(plitidepsina), en Australia, con diferentes socios. Adem\u00e1s, cuenta con una cartera de candidatos a f\u00e1rmacos y un s\u00f3lido programa de I+D en oncolog\u00eda. PharmaMar tiene otros programas en fase de desarrollo cl\u00ednico para varios tipos de tumores s\u00f3lidos: lurbinectedina y ecubectedina. Con sede en Madrid, PharmaMar tiene filiales en Alemania, Francia, Italia, B\u00e9lgica, Austria, Suiza y Estados Unidos. PharmaMar tambi\u00e9n tiene la participaci\u00f3n mayoritaria de otras compa\u00f1\u00edas: GENOMICA, primera empresa espa\u00f1ola en el campo del diagn\u00f3stico molecular; y Sylentis, dedicada a la investigaci\u00f3n de las aplicaciones terap\u00e9uticas del silenciamiento g\u00e9nico (RNAi). Para m\u00e1s informaci\u00f3n, visite nuestra web:\u00a0<a href=\"http:\/\/www.pharmamar.com\/\">www.pharmamar.com<\/a>.<\/p>\n<p><strong>Sobre<\/strong>\u00a0<strong>Sylentis<br \/>\n<\/strong>Sylentis es una empresa farmac\u00e9utica que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnolog\u00edas de silenciamiento g\u00e9nico o RNAi. Esta tecnolog\u00eda permite el dise\u00f1o de mol\u00e9culas capaces de inhibir de manera selectiva la s\u00edntesis de prote\u00ednas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnolog\u00eda novedosa y en la actualidad cuenta con un s\u00f3lido programa en oftalmolog\u00eda con un candidato en ensayo cl\u00ednico de Fase III: tivanisir\u00e1n, para el tratamiento del ojo seco. Sylentis tambi\u00e9n investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n visite www.sylentis.com.<\/p>\n<p><strong>Sobre SYL1801<br \/>\n<\/strong>SYL1801 es un f\u00e1rmaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oft\u00e1lmicas que inhibe selectivamente la producci\u00f3n del receptor NRARP. El NRARP, al regular las v\u00edas de se\u00f1alizaci\u00f3n Notch y Wnt en las c\u00e9lulas endoteliales, juega un papel importante en el control de la neovascularizaci\u00f3n coroidea. SYL1801 es un oligonucle\u00f3tido sint\u00e9tico de RNA de doble cadena de peque\u00f1o tama\u00f1o (siRNA) que act\u00faa mediante un mecanismo de acci\u00f3n altamente selectivo. Los estudios no cl\u00ednicos realizados por Sylentis con SYL1801 han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana espec\u00edficamente. La reducci\u00f3n de su expresi\u00f3n en la retina, observada en los modelos animales, se correlaciona con la regresi\u00f3n de los vasos y la disminuci\u00f3n del crecimiento vascular retiniano tras la administraci\u00f3n t\u00f3pica.<\/p>\n<p>SYL1801 es un producto en desarrollo para tratar la degeneraci\u00f3n macular asociada a la edad, y con potencial para desarrollarse para otras patolog\u00edas que cursen con neovascularizaci\u00f3n coroidea.<\/p>\n<p><strong>Sobre RNA de interferencia (RNAi)<br \/>\n<\/strong>El RNA de interferencia es una tecnolog\u00eda que busca reducir la producci\u00f3n an\u00f3mala de prote\u00ednas silenciando el RNA mensajero. El RNAi representa un avance por ser un nuevo mecanismo de acci\u00f3n para hacer frente a numerosas patolog\u00edas. Algunas patolog\u00edas, como la degeneraci\u00f3n macular asociada al envejecimiento, se producen por una alteraci\u00f3n de determinadas prote\u00ednas. Mediante esta tecnolog\u00eda se puede actuar disminuyendo o controlando de una manera muy espec\u00edfica la producci\u00f3n de las prote\u00ednas implicadas en cada patolog\u00eda. Los compuestos basados en la tecnolog\u00eda del RNAi suelen tener un efecto m\u00e1s prolongado que los f\u00e1rmacos tradicionales y pocos efectos secundarios, debido a su alta especificidad.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/165-sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina#_ednref1\" name=\"_edn1\">[i]<\/a>\u00a0Deng, Y., et al., Therapeutic potentials of gene silencing by RNA interference: principles, challenges, and new strategies. Gene, 2014. 538(2): p. 217-27.<\/p>\n<p><a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/165-sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina#_ednref2\" name=\"_edn2\">[ii]<\/a>\u00a0Jonas, J.B., C.M.G. Cheung, and S. Panda-Jonas, Updates on the Epidemiology of Age-Related Macular Degeneration. Asia Pac J Ophthalmol (Phila), 2017. 6(6): p. 493-497.<\/p>\n<p><a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/165-sylentis-grupo-pharmamar-finaliza-el-ensayo-de-fase-i-con-syl1801-para-enfermedades-de-retina#_ednref3\" name=\"_edn3\">[iii]<\/a>\u00a0Sivaprasad, S. and S. Oyetunde, Impact of injection therapy on retinal patients with diabetic macular edema or retinal vein occlusion. Clin Ophthalmol, 2016. 10: p. 939-46.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Este ensayo ha contado con 36 voluntarios sanos a los que se les ha administrado gotas oft\u00e1lmicas para el tratamiento y\/o prevenci\u00f3n de enfermedades de la retina, como degeneraci\u00f3n macular. Este estudio evidencia que el SYL1801 es seguro y bien tolerado por tanto, la fase I ha alcanzado el objetivo primario de seguridad. 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