{"id":349,"date":"2021-03-04T15:07:44","date_gmt":"2021-03-04T15:07:44","guid":{"rendered":"http:\/\/sylentis.com\/?p=349"},"modified":"2022-07-04T15:32:58","modified_gmt":"2022-07-04T15:32:58","slug":"la-fda-autoriza-a-sylentis-grupo-pharmamar-el-inicio-del-ensayo-de-fase-iii-con-tivanisiran-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-ojo-seco","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sylentis.com\/es\/la-fda-autoriza-a-sylentis-grupo-pharmamar-el-inicio-del-ensayo-de-fase-iii-con-tivanisiran-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-ojo-seco\/","title":{"rendered":"La FDA autoriza a Sylentis (Grupo PharmaMar) el inicio del ensayo de fase III con tivanisir\u00e1n para el tratamiento de la enfermedad de ojo seco"},"content":{"rendered":"<ul>\n<li><strong>En este estudio de fase III, denominado SYL1001_V, participar\u00e1n m\u00e1s de 30 hospitales en Estados Unidos.<\/strong><\/li>\n<li><strong>Se evaluar\u00e1 la eficacia y seguridad de la soluci\u00f3n oft\u00e1lmica tivanisir\u00e1n en los signos y s\u00edntomas de pacientes con la enfermedad de ojo seco asociada al S\u00edndrome de Sj\u00f6gren.<\/strong><\/li>\n<li><strong>El estudio ha sido aprobado por la FDA en 30 d\u00edas y formar\u00e1 parte de la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<p>Sylentis, compa\u00f1\u00eda del Grupo PharmaMar (MSE:PHM), ha anunciado hoy que la FDA (<em>Food and Drug Administration<\/em>) ha autorizado el inicio del ensayo cl\u00ednico de fase III SYL1001_V con la soluci\u00f3n oft\u00e1lmica (gotas oculares) tivanisir\u00e1n para el tratamiento la enfermedad de ojo seco asociado al S\u00edndrome de Sj\u00f6gren.<\/p>\n<p>El dise\u00f1o del estudio ha sido aprobado por la FDA en 30 d\u00edas y formar\u00e1 parte de la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, que incluir\u00e1 otro ensayo de fase III. En este estudio participar\u00e1n m\u00e1s de 30 hospitales en Estados Unidos y 200 pacientes. Se trata de un estudio aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con un grupo placebo, cuyos objetivos primario y secundario son, respectivamente, evaluar la eficacia (signos y s\u00edntomas) y la seguridad de tivanisir\u00e1n en pacientes con la enfermedad de ojo seco, asociada al S\u00edndrome de Sj\u00f6gren. Esta fase III no se har\u00e1 en Espa\u00f1a.<\/p>\n<p>Tivanisir\u00e1n supone un avance en el desarrollo de f\u00e1rmacos innovadores en diferentes \u00e1reas terap\u00e9uticas a trav\u00e9s de la tecnolog\u00eda de silenciamiento g\u00e9nico basada en el RNA de interferencia (RNAi). Se trata de un f\u00e1rmaco administrado en gotas para el control de la inflamaci\u00f3n y el dolor caracter\u00edsticos de esta patolog\u00eda.<\/p>\n<p>Tanto el dise\u00f1o del protocolo de este ensayo, como su autorizaci\u00f3n por parte de las autoridades reguladoras, se sustenta en la evidencia cient\u00edfica de seguridad y eficacia obtenida en el ensayo HELIX de fase III<a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/157-la-fda-autoriza-a-sylentis-grupo-pharmamar-el-inicio-del-ensayo-de-fase-iii-con-tivanisiran-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-ojo-seco#_ftn1\" name=\"_ftnref1\">[1]<\/a>. En este estudio se observ\u00f3 una mejora significativa en signos y s\u00edntomas en el subgrupo de pacientes con s\u00edndrome de Sj\u00f6gren, esta patolog\u00eda cursa con una forma m\u00e1s grave de la enfermedad de ojo seco.<\/p>\n<p>En palabras de\u00a0<strong>Ana Isabel Jim\u00e9nez<\/strong>, COO y directora de I+D de Sylentis: \u201c<em>El inicio de este ensayo en Estados Unidos representa un paso importante hacia el avance de nuestro objetivo de ofrecer terapias innovadoras a pacientes con enfermedades de la superficie ocular. La FDA ha sido muy \u00e1gil en la autorizaci\u00f3n de este estudio, d\u00e1ndonos su visto bueno en tan solo 30 d\u00edas desde que lo presentamos<\/em>\u201d.<\/p>\n<p><strong>V\u00eddeos explicativos:<\/strong><\/p>\n<p>\u00bfQu\u00e9 es el RNA de interferencia?:\u00a0<a href=\"https:\/\/youtu.be\/T21N_dPM0_k\">https:\/\/youtu.be\/T21N_dPM0_k<\/a><\/p>\n<p>Enfermedad de Ojo Seco:\u00a0<a href=\"https:\/\/youtu.be\/R-h_4_Yyq2g\">https:\/\/youtu.be\/R-h_4_Yyq2g<\/a><\/p>\n<p><strong>Aviso<\/strong><\/p>\n<p>El presente comunicado no constituye una oferta de venta o la solicitud de una oferta de compra de valores, y no constituir\u00e1 una oferta, solicitud o venta en cualquier jurisdicci\u00f3n en la que dicha oferta, solicitud o venta sea ilegal antes del registro o verificaci\u00f3n bajo las leyes de valores de dicha jurisdicci\u00f3n.<\/p>\n<p><strong>Sobre PharmaMar<\/strong><\/p>\n<p>PharmaMar es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica con sede en Madrid, centrada en oncolog\u00eda y comprometida con la investigaci\u00f3n y desarrollo que se inspira en el mar para el descubrimiento de mol\u00e9culas con actividad antitumoral. Es una compa\u00f1\u00eda que busca productos innovadores para dotar de nuevas herramientas a los profesionales sanitarios para tratar el c\u00e1ncer. Su compromiso con los pacientes y con la investigaci\u00f3n ha hecho que PharmaMar sea uno de los l\u00edderes mundiales en descubrimiento de antitumorales de origen marino. PharmaMar tiene una importante cartera precl\u00ednica de compuestos y un potente programa de I+D. La compa\u00f1\u00eda desarrolla y comercializa YONDELIS<sup>\u00ae<\/sup>\u00a0en Europa y dispone de otros tres compuestos en desarrollo cl\u00ednico para tumores s\u00f3lidos: Zepzelca<sup>\u00ae<\/sup>\u00a0(lurbinectedina, PM1183), PM184 y PM14. PharmaMar es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica global con presencia en Alemania, Italia, Francia, Suiza, B\u00e9lgica, Austria y EE.UU. PharmaMar tambi\u00e9n tiene la participaci\u00f3n mayoritaria de otras compa\u00f1\u00edas: GENOMICA, primera empresa espa\u00f1ola en el campo del diagn\u00f3stico molecular; y Sylentis, dedicada a la investigaci\u00f3n de las aplicaciones terap\u00e9uticas del silenciamiento g\u00e9nico (RNAi). Para m\u00e1s informaci\u00f3n, visite nuestra web:\u00a0<a href=\"http:\/\/www.pharmamar.com\/\">www.pharmamar.com<\/a><\/p>\n<p><strong>Sobre<\/strong>\u00a0<strong>Sylentis<\/strong><\/p>\n<p>Sylentis es una empresa farmac\u00e9utica que desarrolla terapias innovadoras a partir de tecnolog\u00edas de silenciamiento g\u00e9nico o RNAi. Esta tecnolog\u00eda permite el dise\u00f1o de mol\u00e9culas capaces de inhibir de manera selectiva la s\u00edntesis de prote\u00ednas causantes de enfermedad. Sylentis ha desarrollado numerosas terapias basadas en esta tecnolog\u00eda novedosa y en la actualidad cuenta con un s\u00f3lido programa en oftalmolog\u00eda con un candidato en ensayo cl\u00ednico de Fase III: tivanisir\u00e1n, para el tratamiento del ojo seco; y otro en Fase II: bamosir\u00e1n, para el tratamiento del glaucoma. Sylentis tambi\u00e9n investiga y desarrolla otros productos nuevos para el tratamiento de diferentes enfermedades oculares tales como alergias oculares y enfermedades de retina. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n visite www.sylentis.com.<\/p>\n<p><strong>Sobre tivanisir\u00e1n (SYL1001)<\/strong><\/p>\n<p>Tivanisir\u00e1n s\u00f3dico es un f\u00e1rmaco basado en RNAi que se administra en forma de gotas oft\u00e1lmicas sin conservantes que inhibe selectivamente la producci\u00f3n del receptor de potencial transitorio tipo 1 (TRPV1, por sus siglas en ingl\u00e9s). Estos receptores son canales i\u00f3nicos mediadores de la transmisi\u00f3n del dolor e inflamaci\u00f3n a nivel ocular. Tivanisir\u00e1n s\u00f3dico es un oligonucle\u00f3tido sint\u00e9tico de RNA de doble cadena de peque\u00f1o tama\u00f1o (siRNA) que act\u00faa mediante un mecanismo de acci\u00f3n novedoso y altamente selectivo. Los estudios precl\u00ednicos realizados por Sylentis con tivanisir\u00e1n s\u00f3dico han demostrado alta capacidad para inhibir esta diana espec\u00edficamente y bloquear la percepci\u00f3n del dolor ocular en los animales tratados.<\/p>\n<p>Tivanisir\u00e1n s\u00f3dico es un producto en desarrollo para tratar los signos y los s\u00edntomas de la enfermedad de ojo seco, y con potencial para desarrollarse para otras patolog\u00edas que cursen con dolor ocular (herida en la c\u00f3rnea, cirug\u00eda refractiva, etc.).<\/p>\n<p><strong>Sobre RNA de interferencia (RNAi)<\/strong><\/p>\n<p>RNA de interferencia (RNAi) es un proceso celular que ocurre de manera natural y que regula la expresi\u00f3n de ciertos genes regulando el desarrollo y la defensa innata en animales y plantas. Este proceso se utiliza en biotecnolog\u00eda para silenciar RNA mensajeros que codifican prote\u00ednas causantes de enfermedad. La aplicaci\u00f3n terap\u00e9utica del RNAi est\u00e1 en auge dada la especificidad de silenciamiento de genes para una prote\u00edna particular en un determinado tejido y la ausencia de efectos secundarios. Este nuevo enfoque para el descubrimiento y desarrollo de f\u00e1rmacos es una tecnolog\u00eda prometedora que avanza r\u00e1pidamente en el campo de la investigaci\u00f3n traslacional.<\/p>\n<p><strong>Sobre la Enfermedad de Ojo Seco<\/strong><\/p>\n<p>La enfermedad del ojo seco es una patolog\u00eda que afecta a m\u00e1s de 344 millones de personas en todo el mundo para la cual las opciones terap\u00e9uticas en la actualidad son muy limitadas. Esta enfermedad se presenta cuando el ojo no produce l\u00e1grimas de manera correcta o cuando las l\u00e1grimas no presentan la consistencia necesaria y se evaporan muy r\u00e1pido. Afecta especialmente a las poblaciones de pa\u00edses desarrollados, d\u00f3nde factores como la contaminaci\u00f3n, el aire acondicionado, el uso de lentillas, las operaciones de cirug\u00eda refractiva o el uso continuado de ordenadores son los principales causantes. Los s\u00edntomas m\u00e1s notorios de la patolog\u00eda son el ardor, el picor incesante, la fatiga ocular, la sequedad, la visi\u00f3n borrosa, la sensibilidad a la luz solar, la sensaci\u00f3n de cuerpo extra\u00f1o o el dolor, entre otros.<\/p>\n<p>En nuestro pa\u00eds, 1 de cada 5 de las visitas al oftalm\u00f3logo est\u00e1n motivadas por este problema. De hecho, m\u00e1s de 5 millones de personas en Espa\u00f1a padecen esta condici\u00f3n, lo que supone entre el 10% y el 20% de la poblaci\u00f3n. El perfil m\u00e1s com\u00fan son mujeres en su mayor\u00eda mayores de 40 a\u00f1os y personas de edad avanzada.<\/p>\n<p><strong>Sobre el S\u00edndrome de Sj\u00f6gren<\/strong><\/p>\n<p>El S\u00edndrome de Sj\u00f6gren (SS) es una enfermedad autoinmune que se manifiesta como una inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica y debilitante que est\u00e1 mediada por la producci\u00f3n de auto anticuerpos e infiltraci\u00f3n linfoc\u00edtica y, en \u00faltima instancia, provoca la destrucci\u00f3n permanente de las gl\u00e1ndulas exocrinas, provocando s\u00edntomas de sequedad, afectando a los ojos y produciendo sequedad de boca. Una proporci\u00f3n significativa de pacientes (alrededor de un 10%) con enfermedad de ojo seco tiene s\u00edndrome de Sj\u00f6gren subyacente. Esta patolog\u00eda se caracteriza por presentar signos y s\u00edntomas graves de la enfermedad de ojo seco.<\/p>\n<p>La prevalencia mundial estimada del s\u00edndrome de Sj\u00f6gren es del 0,1% al 0,4%. La enfermedad afecta principalmente a mujeres (proporci\u00f3n 9: 1) y el pico de incidencia se encuentra entre los 40 y 60 a\u00f1os de edad. Entre las personas con el trastorno, aproximadamente el 96% tiene ojos secos (del 93% al 100% seg\u00fan la poblaci\u00f3n del estudio).<\/p>\n<p>Los pacientes generalmente informan s\u00edntomas de visi\u00f3n borrosa, arenilla, dolor, sequedad y picaz\u00f3n. Como resultado, hay una sensaci\u00f3n de cansancio en los ojos, a la que no pueden hacer frente a pesar del uso de gotas para los ojos. Con respecto a los signos oculares, los pacientes con s\u00edndrome de Sj\u00f6gren a menudo desarrollar\u00e1 inflamaci\u00f3n de la superficie ocular, como conjuntivitis cr\u00f3nica y \u00falceras corneales que no cicatrizan y pueden conducir a perforaci\u00f3n corneal, uve\u00edtis, escleritis, vasculitis retiniana y neuritis \u00f3ptica. Adem\u00e1s, esto puede dar lugar a manifestaciones oculares graves, como disminuci\u00f3n de la visi\u00f3n o incluso ceguera.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p><a href=\"http:\/\/sylentis.com\/index.php\/es\/noticias\/noticias-generales\/157-la-fda-autoriza-a-sylentis-grupo-pharmamar-el-inicio-del-ensayo-de-fase-iii-con-tivanisiran-para-el-tratamiento-de-la-enfermedad-de-ojo-seco#_ftnref1\" name=\"_ftn1\">[1]<\/a>\u00a0Nota de prensa resultados ensayo HLIX:\u00a0<a href=\"https:\/\/www.pharmamar.com\/wp-content\/uploads\/2019\/01\/NdP_Resultados_HELIX_OK_v03.pdf\">https:\/\/www.pharmamar.com\/wp-content\/uploads\/2019\/01\/NdP_Resultados_HELIX_OK_v03.pdf<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>En este estudio de fase III, denominado SYL1001_V, participar\u00e1n m\u00e1s de 30 hospitales en Estados Unidos. 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